過(guò)去CRISPR系統(tǒng)無(wú)法靶向的特異性突變將迎來(lái)轉(zhuǎn)機(jī)

麻省理工學(xué)院用新方法發(fā)現(xiàn)了一種新Cas9酶，僅需1個(gè)G的PAM序列PAM將大大增加CRISPR-Cas系統(tǒng)在基因組中潛在靶標(biāo)數(shù)量。過(guò)去CRISPR系統(tǒng)無(wú)法靶向的特異性突變將迎來(lái)轉(zhuǎn)機(jī)。新的ScCas9與原來(lái)常用的SpCas9共享89.2％的序列相似性，預(yù)計(jì)其克隆生產(chǎn)以及應(yīng)用到已有體系或許不會(huì)太困難。?CRISPR-Cas9系統(tǒng)需要與靶標(biāo)相鄰的PAM序列以促進(jìn)Cas9酶識(shí)別和結(jié)合至該位點(diǎn)（CRISPR

NBT | 陳斯迪組建立新型AAV轉(zhuǎn)座子CRISPR篩選技術(shù)并在CD8 T細(xì)胞上篩選出膠質(zhì)母細(xì)胞瘤免疫治療新靶點(diǎn)

近年來(lái)，腫瘤免疫療法給無(wú)數(shù)的腫瘤患者帶來(lái)了希望。免疫檢查點(diǎn)療法是當(dāng)前腫瘤免疫治療的核心，PD-1或是其配體PD-L1以及CTLA4抗體在部分腫瘤治療過(guò)程中表現(xiàn)非常優(yōu)越。這也逐漸讓免疫檢查點(diǎn)療法成為臨床一線標(biāo)準(zhǔn)療法。由此可見(jiàn)，免疫檢查點(diǎn)療法的重要性不言而喻，這也讓該領(lǐng)域的開(kāi)創(chuàng)者JamesAllison和TasukuHonjo贏得了2018年諾貝爾生理醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)。然而，對(duì)于患有膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（Gliobla

專家點(diǎn)評(píng)NEJM |世界首例！陳虎/鄧宏魁/吳昊合作團(tuán)隊(duì)報(bào)道首例CRISPR編輯干細(xì)胞治療HIV和白血病患者

作為最先進(jìn)、最熱門的基因編輯技術(shù)，CRISPR-Cas9技術(shù)被廣泛用于編輯哺乳動(dòng)物細(xì)胞的基因組，具有非常巨大的臨床應(yīng)用潛能。目前，CRISPR為基礎(chǔ)的療法已經(jīng)開(kāi)始臨床試驗(yàn)（NCT03655678、NCT03399448），以研究其安全性和可行性，但試驗(yàn)的結(jié)果還沒(méi)有報(bào)道。?同種異體移植天然攜帶CCR5突變的造血干細(xì)胞和祖細(xì)胞（HSPCs）能夠長(zhǎng)期根除HIV-1，CCR5是HIV入侵的關(guān)鍵共受體。10