基因編輯與干細(xì)胞聯(lián)合，有望從源頭治?。?/p>
發(fā)布時(shí)間:
2019-08-07
生命的秘密藏在基因里
早在上世紀(jì)90年代初，來(lái)自美、法、中等5個(gè)國(guó)家的科學(xué)家開(kāi)始了人類基因組計(jì)劃，共同測(cè)定人體內(nèi)2.5萬(wàn)個(gè)基因的核苷酸序列，以繪制人類基因圖譜，解讀遺傳信息，其研究成果已廣泛用于醫(yī)學(xué)研究與診療。
從2011年開(kāi)始，我國(guó)也開(kāi)始組建國(guó)家基因庫(kù)，國(guó)家基因庫(kù)擁有“三庫(kù)兩平臺(tái)”?！叭龓?kù)”即以存儲(chǔ)為主要功能的生物資源樣本庫(kù)、生物信息數(shù)據(jù)庫(kù)、生物活體庫(kù)；“兩平臺(tái)”是數(shù)字化平臺(tái)、合成與編輯平臺(tái)，分別從事基因的“讀”和“寫”。如今，生物存儲(chǔ)、基因測(cè)序、基因合成與編輯成為這座世界級(jí)基因庫(kù)的核心業(yè)務(wù)單元。
如果把基因測(cè)序看作是“讀懂”人類生命的密碼，合成與編輯平臺(tái)的工作就是“編寫”。
“金剛狼”、“蜘蛛俠”，這些好萊塢大片里的超級(jí)英雄大家應(yīng)該都耳熟能詳，其實(shí)，他們都有一個(gè)共同特點(diǎn)，那就是他們都通過(guò)基因編輯技術(shù)改造了生殖細(xì)胞。
在本世紀(jì)有兩個(gè)最重要的成果，干細(xì)胞和基因編輯。干細(xì)胞給人類健康帶來(lái)了很大的希望，全世界臨床研究注冊(cè)中干細(xì)胞研究超過(guò)7000例。
基因編輯技術(shù)指能夠讓人類對(duì)目標(biāo)基因進(jìn)行“編輯”，實(shí)現(xiàn)對(duì)特定DNA片段的敲除、加入等的一項(xiàng)技術(shù)。而CRISPR/Cas9技術(shù)自問(wèn)世以來(lái)，就有著其它基因編輯技術(shù)無(wú)可比擬的優(yōu)勢(shì)，技術(shù)不斷改進(jìn)后，更被認(rèn)為能夠在活細(xì)胞中最有效、最便捷地“編輯”任何基因。
對(duì)于基因編輯的對(duì)象，由于普通細(xì)胞多數(shù)已分化完全，編輯后無(wú)法增殖分化并替換病變組織或器官，因此，干細(xì)胞成為了基因編輯的一種理想細(xì)胞。利用基因編輯技術(shù)，將人體干細(xì)胞中的致病基因進(jìn)行替換，從而產(chǎn)生正常的干細(xì)胞，再利用干細(xì)胞強(qiáng)大的增殖和分化能力，從而替代病變的組織器官，從而達(dá)到治療疾病的作用。
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